有关重型β-地中海贫血患者进行造血干细胞移植热点问答

1．移植前患者需注意哪些方面？
    如果准备为你的孩子做移植手术，首先要将孩子的状态调整得接近健康孩子的水平。需要做到：①输血，保证孩子的血红蛋白水平维持在90g/l以上，这样，能够防止孩子因贫血而引起的心脏功能下降。②持续除铁治疗，将血清铁蛋白控制在5000ng/ml。因长期输血，很多孩子体内铁负荷超重，过多的铁沉积在体内各脏器，引起相应脏器功能下降，如果心、肝、肾功能下降，将在移植手术过程中承受更大的风险。③了解你的孩子的脾脏是否增大并能否通过输血回复正常大小，如果不能，或者有脾功能亢进现象，请咨询你的医生是否进行脾切除手术。如果切脾，则建议修养半年以后再进行移植手术。

2．移植手术的费用大概要多少？
    从目前的统计来看，如果做亲缘供者（父母、兄弟姐妹），则均价在25万元左右，如果做无关供者（从骨髓库中寻找供者）则需要至少30万元。而年龄偏大的患者，应该准备更多一点。移植费用中占大头的主要为药费、血费。

3．如何查找无关供者？
    通常，您需要将您的基本资料提供给我们，并先进行低分辨配型，了解你的孩子是否需要寻找无关供者。如果需要，则可由我院向骨髓库发出申请，通常，经过2～5个工作日，将有初步的检索结果。如果检索到有低分辨相合的供者，我们将通知您做高分辨配型。得到您的高分辨结果后，我们将为您的孩子挑选供者，进行下一步的复配。这个过程需要一定的时间，因为骨髓库要寻找到供者，并进行供者动员，这个过程所需的时间很难统一确定，如果顺利，则很快能找到供者，否则，我们只好再挑选供者，这大概需要1～3个月的时间。如果能够和供者复配成功，那么就可以为供者进行健康体检，然后确定移植日期了。这期间，您需根据骨髓库发过来的账单付费。

4．最合适的移植年龄是多少？
    因为移植手术需要先给小孩进行化疗将其骨髓清空，所以，我们的经验是移植最好在二岁以后进行，孩子太小不利于护理，且化疗本身可能影响小儿的生长发育。而随着年龄增大，很多小孩的铁负荷过重，又会导致自身的状态差，所以，最佳年龄在3～10岁之间，随着年龄的加大，移植的风险加大，成功率也下降。

5．移植的成功率有多少？
    移植的成功率因移植种类（同胞供髓，父母供髓，非血缘供髓及HLA配型吻合度）不同而不同。从目前统计看，总体上无病成活率在70％左右，HLA配型完全吻合的同胞供髓移植成功率可达90％。移植成功的患者不再需要输血，一般1年后可停药，不需要终生服抗排斥药。

6．移植手术的时间要多久？
    一般情况，住院时间在3个月左右，其中有1个多月是在无菌层流病房，在血细胞长起来以后可以住在洁净病房。

7．移植后随访要多久？
    从出院后半年时间为密切随访阶段，一般要求每月1～2次，此阶段要求患者和医生要密切联系，通常医生会制定随访计划，而患者要按照计划准时来院就诊。半年后可根据情况1～3个月来医院复诊。如果稳定植入后，可以依据需要来院复诊。

8．家长需要作哪些准备？
    首先，要充分了解移植手术并非是100％可以成功的手术，有一定风险，目前国内和国际的成功率相近，均在70％左右，家长要有足够的心理准备。
    其次，如果准备作移植手术，那么前期的调养工作要做好，这样可以使孩子能够抵抗移植过程对身体的打击，提高成功率。